ＭＤＮＴ Research Memo（7）：開発パイプラインの組み替えと新たな候補品の獲得に期待

*12:07JST ＭＤＮＴ Research Memo（7）：開発パイプラインの組み替えと新たな候補品の獲得に期待 ■メディネット<2370>の再生医療等製品事業の進捗と今後の取り組み

再生医療等製品事業では、製品開発段階である1) 「慢性心不全治療を目的とした再生医療等製品の実用化」（九州大学との共同研究開発）、2) 「膝軟骨損傷に用いる自家細胞培養軟骨」の2テーマを推進している。また、研究開発段階では、3) 「HSP-105由来ペプチドに関連したがん免疫療法」（国立がん研究センターとの共同研究開発）、4) 「糖鎖修飾改変Tリンパ球（2-DGリンパ球）培養技術の応用」、5) 「先制医療※における免疫細胞治療の有用性に係る共同研究などの研究開発」、6) 「MUSCAT-assay」（岡山大学との共同研究）と4つのテーマを進めてきた。

※ 先制医療とは、病気の発生を未然に防ぐことを目的に、様々な背景因子などによる予測・診断を踏まえ、症状や障害が起こる以前の段階から実施する医療のこと。

2024年9月期において、有望視されていた慢性心不全治療向けのα-GalCer/DC（「慢性心不全治療を目的とした再生医療等製品の実用化」九州大学との共同研究）は、医師主導による第IIb相臨床試験の結果をもって開発中止となった。また、MDNT-01（NeoCart）自家細胞培養軟骨に関しては、目立った進捗は見られなかった。これらの状況を踏まえ、今後は研究開発段階にある各テーマの早期ステージアップに加え、新規候補品の獲得に注力する方針である。

1) 「慢性心不全治療を目的とした再生医療等製品の実用化」の進捗
同社と九州大学は、難治性疾患である拡張型心筋症に対する新たな治療法として、樹状細胞を担体としたα-ガラクトシルセラミド（α-GalCer/DC）を用い、ナチュラルキラーT細胞を活性化することで慢性心筋炎症を制御する研究に取り組んできた。有効性及び安全性を確認するため、2022年1月から2024年9月にかけて九州大学にて医師主導の第IIb相臨床試験を開始し、その後は治験実施機関を九州大学を含む計5施設（4大学病院を含む）に拡大して共同試験を実施してきた。

試験結果は一部の評価項目で有効性を示唆する結果が得られたものの、主要評価項目を達成するには至らず、九州大学と総合的に検討した結果、開発中止が決定した。

2) 「膝軟骨損傷に用いる自家細胞培養軟骨」の進捗
同社は2017年12月から米国Ocugenと「NeoCart」の日本国内での製造・販売権契約をしている。OcugenはFDA（米国食品医薬品局）とPhaseIII試験プロトコルについての協議を開始し、自家細胞培養軟骨「NeoCart」による成人の膝軟骨の修復治療に関して、FDAよりRMAT※の指定を受けたと2022年5月末に発表した。Ocugenは2024年中の治験開始に向けてFDAとプロトコル最終化に向けて協議しており、治験製品製造体制などの構築を進めている。米国でのPhaseIII試験プロトコル最終化は既に終了しており、同社はそのプロトコルをもとに国内試験デザインについて(独)医薬品医療機器総合機構（以下、「PMDA」）と協議開始している。

※ RMATは再生医療のうち重篤な状態に対する治療で、予備的な臨床的エビデンスによりアンメット医療ニーズに寄与する可能性が示唆される品目が指定の対象。RMAT指定品目は、優先審査と迅速承認の機会が与えられる。

「MDNT-01（NeoCart）」自家細胞培養軟骨に関しては、Ocugenにおける試験製品の製造体制などの準備が遅延していることから、国内での開発方針を2024年9月期中に決定することができなかった。現在、国内における臨床試験デザインについてPMDAとの協議を進めており、2025年9月期中には国内開発方針を決定する予定である。

3) 「先制医療における免疫細胞治療の有用性に係る共同研究」の進捗
同社の提携医療機関である瀬田クリニック東京における先制医療における免疫細胞療法の有用性についての評価を行う臨床研究を行っている。現在は免疫療法において、免疫パラメーターがどのように変化するかを探索している。また、免疫チェックポイント阻害薬（ICI）治療後のがん患者を対象に、免疫細胞療法（αβT細胞療法）の忍容性及び有効性を確認する臨床研究を実施している。

4) 「MUSCAT-assay」の進捗
「MUSCAT-assay」は、微量の血液から自己抗体を高感度かつ効率的に検出できる技術である。この技術を免疫チェックポイント阻害薬の効果予測や効果判定の診断薬、さらにはがんのリスク評価に応用できる可能性について検討が進められている。共同で研究している岡山大学では診断薬の実用化を目指し、データの蓄積に取り組んでいる。今後はがんリスク検査への応用を見据え診断薬メーカーとの提携を進め、早期の診断薬実用化を目指している。

（執筆：フィスコ客員アナリスト　清水啓司）

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